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了解罕见病领域的最新动态和政策资讯
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基因治疗新进展，全球Ⅰ期临床首例给药完成
AIRNA 公司宣布，其用于治疗成年 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的在研 RNA 基因编辑疗法 AIR-001 在全球 Ⅰ 期临床研究 (RepAI...
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突破，一款罕见病非侵入疗法启动IIb期关键临床试验！
胶质瘤 (glioma, GM) 是一种起源于神经胶质细胞的肿瘤
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药物牧场ROSAH新药DF-003获FDA“罕见病证据原则”RDEP认证
药物牧场今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已将该公司针对ROSAH综合征试验性疗法DF-003纳入FDA罕见病证据原则(RDEP)认证。
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礼来安妥来利?和安妥来?（米吉珠单抗）可使克罗恩病患者维持长达三年的无激素缓解
具有里程碑意义的VIVID-2研究数据显示，在治疗后一年实现无激素缓解的患者中，超过90%在三年内仍维持无激素缓解
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西方的药物审批框架形成于 60 年前，对罕见病药物研发而言，已经太过时了
目前罕见病治疗药物仍极度稀缺
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罕见病研究的价值，远超乎你的想象（罕见病日专题报道三）
在过去的三十年中，罕见病研究的进展从基因组学革命中受益匪浅
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10款罕见病药物迎新进展；2026 国际罕见病日宣传片《快进人生》正式发布；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办| 壹周罕见药闻
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目
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三月，罕见病关注日竟然有这么多，有你关注的疾病吗？
罕见病关注日竟然有这么多
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国际罕见病日： 达能纽迪希亚苯丙酮尿症便携解决方案进入中国，助力提升PKU人群长期依从性
达能纽迪希亚将创新便携营养方案 Lophlex?苯丙酮尿症特殊配方粉(高蛋白便携装)引入中国
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同类首创！正大天晴 1 类新药获批上市
NMPA 官网显示，正大天晴的 1 类新药「罗伐昔替尼片」（Rovadicitinib，TQ05105）在国内获批上市
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国际罕见病日 | 跨界共创公益演讲，托举罕见生命之光： 以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁
在我国，罕见病患者已超2000万
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新救星，又一款重磅“首个”软骨发育不全（ACH）新药获批上市
软骨发育不全（ACH）是一种导致儿童致死致残性生长发育障碍性的罕见病