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了解罕见病领域的最新动态和政策资讯
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重磅突破！国产首创罕见病新药正式获批上市
国产1类创新药注射用波米泰酶α获国家药监局附条件获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者的出血按需治疗
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全球首个！罕见血液病全新治疗药物正式获批
艾伯维宣布其 ADC 疗法DECNUPAZ?（pivekimab sunirine-pvzy）获美国 FDA 批准上市
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罕见病DMD基因检测试剂纳入优先审批！
国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心于2026年5月21日正式公示
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罕见病患者福音！全球首个TSC面部血管纤维瘤靶向药引进内地
国药外贸进口的全球首个结节性硬化症（TSC）相关面部血管纤维瘤靶向药——诺贝仁医药原研纤洛丽?（西罗莫司凝胶）在内地顺利落地，依托国药集团端到端、安全可及的"国...
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2026中国罕见病50强格局重塑与未来核心赛道前瞻
2025 年中国全年获批罕见病药 48 款
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新增2款创新药拟纳入突破性治疗品种
2款创新药拟纳入突破性治疗品种，分别为康诺亚的CM336注射液与百时美施贵宝的Mezigdomide(CC-92480)胶囊。
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复旦儿科以基因治疗点亮罕见病患儿生命之光
AADC缺乏症基因治疗取得突破性进展
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21个罕见病药品获准临时进口！
《北京市支持创新医药高质量发展若干措施》
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重磅突破！遗传性眼病迎来全新基因治疗曙光
Atsena Therapeutics公司宣布，其在研AAV基因治疗产品ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的LIGHTHOUSEⅠ/Ⅱ/Ⅲ期临床...
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全球首创！罕见病小分子创新药3期成功
诺和诺德（Novo Nordisk）公布其用于成人及青少年镰状细胞病（SCD）的研究性口服新药 etavopivat 关键 3 期 HIBISCUS 临床试验结...
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全球首创！罕见病小分子创新药3期成功
诺和诺德（Novo Nordisk）公布其用于成人及青少年镰状细胞病（SCD）的研究性口服新药 etavopivat 关键 3 期 HIBISCUS 临床试验结...
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神经胶质瘤诊断核药有望 9 月获 FDA 批准上市
Telix Pharmaceuticals 宣布，美国 FDA 已接受其重新提交的 TLX101-Px（Pixclara，氟酪氨酸 F18，??F-FET）新药...